Non è possibile immaginare futuro clinico senza consolidare la fase di ricerca, per la quale è necessaria una stanza di lavoro in sicurezza e sterilità (Camera Sterile), per potere manipolare geneticamente e coltivare le nostre cellule farmaco.
L’associazione si è fatta garante della predisposizione di tutti gli arredi, estremamente costosi e complessi, di questa indispensabile due anni.

•  QUARTO OBIETTIVO: Esserci

Vorremmo ricordare che per il 2017 dobbiamo già da ora immaginare una forma di sponsorizzazione (estremamente gravosa dal punto di vista economico) della fase di traslazione in regime farmaceutico GMP delle nostre scoperte sulla leucemia mieloide. Ovviamente non dovrà pesare in maniera assoluta sulla nostra associazione, ma rappresenterà comunque un contributo essenziale almeno nelle fasi di partenza.
In questo senso sarebbe anche un messaggio eticamente e moralmente importantissimo che l’avvio della fase clinica possa e debba portare il nome di LUCA, verso il quale siamo tutti debitori dei grandi risultati finora raggiunti.

Presidente ’’Quelli che…con LUCA onlus’’
Andrea Ciccioni

(scarica il PDF con i nostri obiettivi cliccando qui)

Ecco il programma del 2015!!
Sara’ un anno in cui seguiremo piu’ strategie per consolidare i risultati di questi tre anni, unici ed incredibili.
Occorre unirci e stringerci di piu’ per essere il piu’ concreti, il piu’ concentrati, il piu’ sul pezzo.
Occorrono tanti soldini, tanto lavoro, tanto Cuore di ognuno di noi.
Se ognuno ci mette qualcosa di suo possiamo e dobbiamo farcela, lo dobbiamo a LUCA …ai LUCA di oggi.
Tesseramento, eventi, donazioni, 5/1000, bomboniere, gadgets, avete mille modi per esserci con il cuore, conto su di voi !!

Papao

L’Associazione ‘’quelli che…con LUCA onlus’’ nasce con la volontà di abbattere il ‘’muro del pianto’’ per generare qualcosa di concreto e significativo che possa dare seguito alla lotta di LUCA contro la leucemia.

Con la propria attività l’Associazione sostiene e finanzia un progetto innovativo nell’ambito della Terapia Molecolare, una sfida orgogliosamente italiana che ha come sede di sviluppo il Laboratorio Interdipartimentale di Terapia Cellulare e Genica ‘’Stefano Verri’’ presso l’Ospedale San Gerardo di Monza, diretto dal Prof. Ettore Biagi.

La Terapia Molecolare, si avvale di tecnologie di bioingegneria genetica al fine di creare farmaci “intelligenti”, ovvero che siano in grado di riconoscere in modo specifico un “bersaglio” tumorale.Infatti, è stato accertato che, inserendo molecole artificiali sui linfociti dei donatori di midollo osseo, si trasformano queste cellule in farmaci che colpiscono solo le cellule tumorali leucemiche del bambino, lasciando intatte le cellule sane.

L’Associazione ‘’quelli che…con LUCA onlus’’ ha contribuito direttamente e concretamente all’acquisto del CITOFLUORIMETRO (macchinario indispensabile per conoscere rapidamente la funzionalità delle cellule “killer” modificate in laboratorio) e alla partenza della Dr.ssa Tiziana Coliva della Clinica Pediatrica dell’Ospedale San Gerardo di Monza presso il Great Ormond Street Hospital di Londra (centro d’eccellenza per la ricerca e lo studio sui tumori infantili).

Altro traguardo raggiunto dall’ Associazione ‘’quelli che…con LUCA onlus’’ è stato permettere al Prof. Biagi ed alla sua equipe di acquistare il NUCLEOFECTOR (macchinario fondamentale per la produzione delle cellule ‘’intelligenti’’) e di allestire la Stanza di LUCA, la nuova stanza di Terapia Genica, unica in Italia, presso il laboratorio Stefano Verri di Monza, per la quale l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha già dato il parere positivo sul progetto di allestimento e successiva pianificazione del processo di certificazione ed ispezione della nuova stanza.

Questo vuol dire poter installare il NUCLEOFECTOR ed iniziare le fasi preliminari di convalida della sperimentazione clinica.

L’associazione “Quelli che…con LUCA onlus” ha inoltre ufficializzato “l’adozione” per il 2014/2015/2016 della Dr.ssa Sarah Tettamanti per il suo lavoro futuro nel nostro progetto, presso il laboratorio Tettamanti di Monza.

Affinchè si possa dare vita al futuro protocollo per i nostri bimbi, gli obiettivi per il 2015 prevedono il finanziamento di eventuali ulteriori modifiche strutturali della Stanza di Terapia Genica e della Cell Factory ed il finanziamento dei run di convalida di processo del protocollo scientifico (ovvero dei processi produttivi di simulazione di un prodotto clinico, comprensivo dell’acquisto di tutti i reagenti necessari e della realizzazione dei test di qualità farmaceutici di efficacia e di sicurezza).

Al contempo verranno sovvenzionati anche degli studi preclinici in vitro ed in vivo richiesti da AIFA, necessari per garantire la sicurezza delle cellule modificate per una prossima applicazione nell’uomo.

Orgogliosamente la Stanza di Terapia Genica portera’ il nome di LUCA.

In questo modo…attraverso le nostre iniziative ed ai traguardi raggiunti …il grande cuore di LUCA continua a battere e a lottare per aiutare altri bambini!

Cari amici,

ecco una scommessa da VINCERE TUTTI INSIEME…

OBIETTIVI DEL 2014

Sostegno anno 2015 della nostra ricercatrice dott.ssa Sarah Tettamanti

Questo l’obiettivo più importante che non possiamo mancare.
Sarah dovrà acquisire una competenza estremamente complessa che prevede un processo di formazione che la guidi ad affrontare il mondo della ricerca clinica e della produzione farmaceutica.
Obiettivo ultimo sarà avere con noi una persona dalle competenze uniche che non solo sia solida sicurezza sulle basi scientifiche ma anche sulla loro traslazione in clinica. Una sorta di ricercatrice con competenze mediche e organizzative oltre che un profilo tecnico di altissima specializzazione.

Budget pari a 28.000,00 Euro

Copertura costi convalide farmaceutiche prodotti clinici per terapie cellulari/geniche.

Ovvero una volta attivata la stanza bisogna produrre dei prodotti cellulari come se fossero veri per convalidare il processo di produzione, dimostrare che la stanza funzioni, che i prodotti cellulari funzionino rispettando le regole di qualità farmaceutica.
Questo processo costa, perché dovremo comprare tutto materiale di qualità farmaceutica e non più di ricerca e perché la certificazione di qualità clinica di sicurezza ed efficacia viene fatta da ditte esterne molto costose.

Budget tra i 20.000,00 ed i 25.000,00 Euro

Varie ed eventuali

Spese aggiuntive di ammodernamento ulteriore della stanza di terapia genica qualora richiesto dagli enti regolatori.

Budget attualmente non quantificabile.

Uboldo, 17 Gennaio 2014
Andrea Ciccioni
Presidente Associazione “quelli che.. con LUCA”

“Carissimi amici di “quelli che… con LUCA” due giorni fa ci siamo incontrati il sottoscritto, Andrea Ciccioni presidente del gruppo, il Prof. Andrea Biondi per una chiacchierata assieme per definire obiettivi e progetti comuni del gruppo.

È stata una serata estremamente intensa, ricca di momenti forti dal punto di vista emotivo in quanto carichi del ricordo di LUCA, ma anche una serata importante per definire i prossimi passi da compiere.

Alla fine ci siamo lasciati con un forte abbraccio ed una stretta di mano tra uomini sancendo in modo univoco e concorde alcuni obiettivi estremamente importanti:

- Innanzitutto l’idea di avere una vera e propria stanza interamente dedicata alla terapia molecolare all’interno del laboratorio Verri.

E per questo ci muoveremo al più presto, infatti siamo già in contatto con gli organi regolatori dell’AIFA. Ovvero l’agenzia dei nuovi farmaci.

- In secondo luogo l’acquisto ormai certo del NUCLEOFECTOR e la sua istallazione all’interno della stanza dedicata che oserei chiamare “la casa” del NUCLEOFECTOR.

- In terzo luogo, e questa è una cosa di grandissima importanza e di grandissimo rilievo sia umano che scientifico, la possibilità di pensare ad un investimento su una persona che si dedichi specificamente ed in modo continuativo a questi progetti.

Penso che questo getti solide basi per proseguire in modo forte nel raggiungimento dei nostri obiettivi, pur sapendo che la strada certo sarà ardua e piena di piccole o grandi difficoltà.

Ma sicuramente quest’incontro ha segnato una tappa importantissima.

Un caro saluto, “

Dott. Ettore Biagi
Andrea Ciccioni
Prof. Andrea Biondi